Jusqu’où la technologie peut-elle aller pour changer la vie de millions de malades atteints de maladies rénales héréditaires ? La quête de Demetri Maxim, un jeune chercheur américain, pose la question. Comment cette aventure scientifique et humaine, née d’un drame familial, pourrait-elle bouleverser l’avenir de la médecine rénale ?
Tout commence par une tragédie personnelle : la mère de Maxim, atteinte d’une insuffisance rénale sévère, doit subir des dialyses intenses dès que Demetri a sept ans. Transplantée deux ans plus tard, elle survit, mais le spectre de la maladie ne quitte pas la famille. Maxim découvre qu’il hérite lui-même de la polykystose rénale (PKD), une pathologie génétique qui touche environ 10% des cas d’insuffisance rénale chronique. Ce constat, partagé par 37 millions d’Américains souffrant de maladies rénales selon les CDC, interroge : le destin est-il irrémédiablement programmé, même à l’ère de la médecine de précision ?
La science va-t-elle permettre de réécrire ce scénario fatal ? En 2021, la publication d’une étude dans la revue Nature bouleverse les certitudes : sur des souris, la technologie CRISPR réussit à inverser la progression de la PKD. Maxim, alors doctorant à Stanford, est galvanisé. Mais comment traduire ce succès expérimental en thérapie applicable chez l’humain, et surtout, comment faire parvenir les bonnes molécules au cœur des cellules malades du rein ?
Maxim parie sur l’IA et la biotechnologie pour révolutionner le traitement ciblé de la polykystose rénale.
C’est ce défi que relève Nephrogen, la startup fondée par Maxim en 2022. Avec son équipe, il a mis au point, grâce à l’IA et à des tests avancés, un « système de livraison » 100 fois plus efficace que les méthodes classiques approuvées par la FDA pour acheminer les traitements d’édition génétique vers les reins. Mais ce pari fou est-il vraiment à la portée d’une jeune biotech ? Le monde des startups rivalise d’annonces prometteuses ; reste à passer l’épreuve des essais cliniques, prévue pour 2027, et à rassembler les 4 millions de dollars nécessaires pour cette prochaine étape.
Au cœur de l’initiative, Maxim agit sur tous les fronts : il sera aussi volontaire dans ces futurs essais, bien décidé à transformer sa propre vie et celle de tous ceux, comme lui, qui dépendent de traitements imparfaits et d’un avenir incertain. Les frustrations du quotidien – douleurs constantes, hospitalisations répétées, médicaments aux effets limités – suffisent-elles à galvaniser une révolution thérapeutique et à en convaincre les investisseurs ?
Si la démarche aboutit, Nephrogen pourrait marquer un tournant radical : non plus ralentir la progression de la maladie, mais offrir une guérison complète aux patients PKD. Mais entre promesses et résultats concrets, combien de jeunes pousses biotech échouent-elles sur le chemin ? Les prochaines années, et surtout les essais sur l’humain, seront décisifs pour Maxim… et pour des millions de patients.
Le rêve de Maxim sera-t-il à la hauteur des espoirs ? Serons-nous témoins d’une rupture majeure dans le traitement génétique des maladies rénales, ou s’agit-il d’un nouvel exemple d’utopie scientifique confrontée à la dure réalité du vivant ?
Source : Techcrunch
